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Seltene Blutkrebserkrankungen: Der Fortschritt geht weiter

Die Pharmaforschung vergisst auch die seltenen und sehr seltenen Erkrankungen nicht. Immer mehr Betroffene können auf diese Weise vom medizinischen Fortschritt profitieren – so zum Beispiel bei Morbus Waldenström, einer sehr seltenen Krebserkrankung des Blutes.

Das Beste, was man über diese Krankheit sagen kann, ist: Morbus Waldenström kommt nur sehr selten vor. Pro 1 Millionen Männer sind rund 7 Menschen betroffen; bei den Frauen sind es 4. Die Erkrankung, 1944 entdeckt, gehört zu der Gruppe der Non-Hodgkin-Lymphome. Aufgrund von Gen-Mutationen verändern sich die B-Zellen im Blut, so dass sich entartete Zellen vermehren können. Auch das Knochenmark ist betroffen. Die Betroffenen merken zunächst wenig davon, dass sie krank sein, denn Morbus Waldenström gehört zu den so genannten indolenten, also schmerzfreien, aber fortschreitenden Erkrankungen. Im späteren Verlauf manifestiert sich die Krankheit durch allgemeine Schwäche (Fatigue), Appetitlosigkeit, Neuropathie oder Symptome wie Fieber, Nachtschweiß und Gewichtsverlust. Sie ist unheilbar und wird in der Regel zufällig diagnostiziert – meist im Alter zwischen 63 und 75 Jahren. Die durchschnittliche Lebenszeit nach Diagnose liegt bei rund 7 Jahren.

Morbus Waldenström: Behandlungsoptionen sind wichtig

Den Ärzt:innen steht zur Behandlung dieser sehr seltenen Erkrankung mittlerweile ein breites Spektrum an Therapien zur Verfügung. Die Behandlungsoptionen richten sich nach Alter und Gesundheitszustand der Patient:innen – und ob die Krankheit initial behandelt wird oder bereits ein Rezidiv aufgetreten ist, also ob sie nach erfolgter Behandlung wieder aufgetreten ist.

Standardbehandlung nach Diagnose – in der so genannten First-Line – ist eine Chemotherapie. Kommt die Erkrankung wieder, muss die Behandlung sehr individuell auf die Betroffenen zugeschnitten sein. Vor allem aber soll eine Chemotherapie möglichst nicht wiederholt werden – das wurde bei der Anhörung zur Frühen Nutzenbewertung beim Gemeinsamen Bundesausschuss, G-BA, im so genannten AMNOG-Verfahren zu einer neuen Klasse der Brutontyrosinkinase-Hemmer (BTKi) deutlich. Denn das kann das Knochenmark nachhaltig schädigen. „Das machen wir so gut wie nie“, erklärte Prof. Dr. Martin Dreyling von der German Lymphoma Alliance. Außerdem gibt es Patient:innen, die für eine Chemotherapie gar nicht in Frage kommen – sie sind auf andere Therapien angewiesen.

Da ist es gut, wenn den Mediziner:innen Therapieoptionen zur Verfügung stehen, deren Wirksamkeit und Sicherheit ständig weiterentwickelt werden. Das sind beim Morbus Waldenström neben monoklonalen Antikörpern und immunmodulierenden Wirkstoffen zielgerichtete Therapien wie die BTKi. Sie sind bei Morbus Waldenström eine sehr effektive Therapieoption. Bei einigen Patient:innen muss die Behandlung jedoch aufgrund von unerwünschten Arzneimittelwirkungen (z.B. Vorhofflimmern) abgebrochen werden.

Eine neue Generation zielgerichteter Therapien

Die neueste Generation der BTKi setzt hier an: Sie wirkt spezifischer, sprich: genauer, was offenbar der Grund für ein günstigeres Nebenwirkungsprofil ist. Es werden so genannte Off-Target-Effekte vermieden – in diesem Fall die Hemmung von Signalkaskaden, die gar nicht gehemmt werden sollen. Geschäftsführer Martin Völkl vom forschenden Unternehmen BeiGene berichtete während der G-BA-Anhörung aus den Erfahrungen im Rahmen der Zulassungsstudie: „Der Patient spürt daher schnell, dass es ihm besser geht und seine Erkrankung wieder unter Kontrolle ist. Das Ansprechen hält lange an, und dies bei einem im Vergleich zu bisherigen Therapieoptionen verbesserten Nebenwirkungsprofil.“ Trotzdem weist auch diese Therapie Nebenwirkungen auf; die häufigsten sind Neutropenien (Abnahme der Zahl der weißen Blutkörperchen), Infektion der oberen Atemwege und Durchfall.

Professor Bernhard Wörmann von der Deutschen Gesellschaft für Hämatologie und Medizinische Onkologie (DGHO) betont: „Es ist für Kliniker relevant, bei hochwirksamen Präparaten mehr als eine Option zu haben, wenn, wie auch hier, das Nebenwirkungsspektrum anders ist.“ Grundsätzlich sei nicht das eine oder andere Präparat das bessere oder schlechtere, „sondern die Kliniker haben die Möglichkeit, das passende auszusuchen.“ Konsequent weiterentwickelte Wirkstoffe geben den Mediziner:innen dieses Instrument an die Hand: Gezielte Therapien, die sich am Bedarf der Patient:innen orientieren und ihnen dadurch mehr Lebensqualität geben können.

Quelle:

https://www.pharma-fakten.de/

 

© 2016 Selbsthilfegruppe für Leukämie- und Lymphompatienten Halle (Saale) / Sachsen-Anhalt

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